- Postęp w leczeniu szpiczaka plazmocytowego pozwala nam na wydłużenie przeżycia pacjentów. Nie potrafimy jeszcze tej choroby wyleczyć. (…) Ale mamy nadzieję – bo jest coraz więcej przesłanek, które nam pozwalają w to wierzyć – że CAR-T będzie terapią, która wyleczy przynajmniej część pacjentów ze szpiczakiem - oceniła na poniedziałkowym spotkaniu z dziennikarzami prof. Lidia Gil, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii, Transplantacji i Terapii Komórkowej Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu.

Specjalistka, która ma ogromne doświadczenie w stosowaniu terapii CAR-T, przypomniała, że szpiczak plazmocytowy stanowi 10-15 proc. wszystkich nowotworów układu krwiotwórczego i około 1 proc. wszystkich nowotworów, które są rozpoznawane u ludzi. Jest to nowotwór, który wywodzi się z komórek wytwarzających przeciwciała – plazmocytów. W 2023 r. w Polsce szpiczaka zdiagnozowano u ok. 2 tys. osób. Choroba częściej występuje u mężczyzn. Około 30 proc. pacjentów stanowią osoby w wieku między 25 a 64 lata.

Prof. Gil podkreśliła, że liczba zachorowań na szpiczaka, podobnie jak liczba zachorowań na chłoniaki, rośnie na całym świecie. - Do końca nie wiemy, jaka jest tego przyczyna. Jest wiele teorii, które tłumaczą ten wzrost – powiedziała hematolog.

Według niej 20 lat temu mediana przeżycia pacjentów chorych na ten nowotwór wynosiła trzy lata. Obecnie – dzięki rozwojowi nowych metod leczenia – wynosi ona 10-15 lat, ale są chorzy żyjący ponad 20 lat.

- Nasi pacjenci ciągle żyją z chorobą i wymagają kolejnych terapii oraz konsultacji u specjalisty. Dzięki nowym metodom leczenia my im wydłużamy życie, ale też pogarszamy jego jakość. Dlatego chcielibyśmy dysponować terapią, która przerwie ten łańcuch - tłumaczyła prof. Gil.

Zaznaczyła, że terapia komórkowa, określana w skrócie jako CAR-T, może to zmienić, ponieważ jest podawana jednorazowo i ma bardzo wysoką skuteczność.

Terapia ta wykorzystuje limfocyty T pobrane z krwi pacjenta i zmodyfikowane genetycznie w laboratorium tak, aby lepiej rozpoznawały i niszczyły komórki nowotworowe. Są one podawane choremu dożylnie i namnażają się w jego organizmie. – Dlatego mówimy, że jest to „lek żywy”. Po rozpoznaniu i zniszczeniu komórek nowotworowych on zostaje w organizmie, nie zużywa się całkowicie – wyjaśniła hematolog.

Zwróciła uwagę, że terapia CAR-T jest zarejestrowana w Unii Europejskiej i w USA do leczenia pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną, z chłoniakami oraz ze szpiczakiem plazmocytowym.

- Terapia CAR-T jest absolutnie przełomowa. Wyniki badań, które mamy dzisiaj (…) pokazują, że skuteczność leczenia w tej grupie pacjentów jest znakomita – zaznaczyła prof. Gil. Dodała, że większość chorych odpowiada na leczenie, a poza tym u większości z nich utrzymuje się remisja. – To może być przesłanka do tego, by wierzyć, że terapia CAR-T może tych pacjentów wyleczyć całkowicie. My dzisiaj jeszcze nieśmiało o tym mówimy, jeszcze jest za wcześnie, żeby powiedzieć to jednoznacznie, ale sądzimy, że tak będzie – powiedziała hematolog.

W jej ocenie CAR-T powinna być stosowana przede wszystkim u tych chorych, u których w bardzo krótkim czasie od zakończenia leczenia pierwszej linii (albo jeszcze w trakcie tego leczenia) dochodzi do progresji choroby. - Każda inna forma leczenia będzie dla tych chorych w większości przypadków nieskuteczna – wyjaśniła specjalistka.

Wyraziła nadzieję, że w przyszłości pacjentów z grup wysokiego ryzyka nawrotu szpiczaka będzie można identyfikować tuż po zakończeniu leczenia pierwszej linii. Ci pacjenci mają tzw. dodatnią chorobę resztkową, co oznacza, że za pomocą bardzo specjalistycznych metod można wciąż znaleźć w ich organizmie komórki nowotworowe. Terapia CAR-T ma szansę zniszczyć te komórki i doprowadzić do całkowitego wyleczenia.

Obecnie trwają badania, które zweryfikują skuteczność CAR-T w pierwszej linii terapii. Według prof. Gil w hematologii obserwuje się prawidłowość, że im skuteczniejsze leczenie zastosuje się na samym początku, tym dłużej utrzymuje się remisja choroby. Co więcej, eksperci prognozują, że w przyszłości CAR-T zastąpi tzw. autologiczne przeszczepienia szpiku u pacjentów ze szpiczakiem.

Dla jej zastosowania nie ma bariery wieku – można ją podawać osobom po 80. roku życia, jeśli ich stan ogólny jest dobry. Jest też stosowana u dzieci od trzech lat.

- Wiemy jak prowadzić to leczenie, jak zarządzać działaniami niepożądanymi. Byliśmy nimi straszeni na początku, ale np. zespół uwalniania cytokin jest praktycznie w 100 proc. odwracalny. Podajemy leki i wszystkie objawy się cofają - powiedziała prof. Gil. Dodała, że dominującym objawem niepożądanym jest gorączka, u niektórych pacjentów spadek ciśnienia, duszność. Mogą też wystąpić objawy neurologiczne, takie jak bóle i zawroty głowy.

Dr Jakub Gierczyński, ekspert systemu ochrony zdrowia, przypomniał, że Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) wydała pozytywną rekomendację odnośnie refundacji terapii komórkowej CAR-T dla chorych na nawrotowego i opornego na leczenie szpiczaka plazmocytowego, od drugiej linii leczenia.

Prof. Gil zwróciła uwagę, że refundowanie terapii CAR-T może być korzystne ze względów ekonomicznych. – Ta terapia kosztuje tyle samo, co roczne podawanie przeciwciał dwuswoistych, które są refundowane dla chorych na szpiczaka – zaznaczyła. Jej jednorazowe podanie może natomiast zastąpić wiele lat kosztownego leczenia wieloma liniami terapii onkologicznych, ograniczyć liczbę hospitalizacji oraz umożliwić pacjentom powrót do pełnej aktywności zawodowej i życiowej.

Jest to fakt, na który zwróciło uwagę Ministerstwo Zdrowia w odpowiedzi z lutego 2026 r. na interpelację poselską w sprawie refundacji CAR-T dla pacjentów ze szpiczakiem. Jak zacytował dr Gierczyński, resort przyznał w niej, że „pomimo wysokiego kosztu jednorazowego podania, w perspektywie wieloletniej terapia ta może być mniej obciążająca dla systemu, niż wielokrotne finansowanie standardowych schematów leczenia opieki nad pacjentem zaawansowanym”. (PAP)

jjj/ zan/