PAP: Warszawski Uniwersytet Medyczny i Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM utworzyły wspólnie Uniwersyteckie Centrum Wsparcia Badań Klinicznych, które uroczyście otwarto w poniedziałek. Co to oznacza w praktyce?

Prof. Łukasz Kołtowski, kardiolog, ekspert w dziedzinie nowoczesnych terapii sercowo-naczyniowych, związany z Warszawskim Uniwersytetem Medycznym i Uniwersyteckim Centrum Klinicznym WUM. Pokieruje nowo utworzonym Uniwersyteckim Centrum Wsparcia Badań Klinicznych, które ma połączyć potencjał naukowy uczelni i szpitali klinicznych: Przede wszystkim oznacza to znaczące zwiększenie możliwości prowadzenia badań naukowych i klinicznych. Do tej pory wiele projektów było realizowanych dzięki ogromnemu zaangażowaniu pojedynczych badaczy, lekarzy i rezydentów. Mieliśmy świetnych naukowców, ale brakowało profesjonalnego wsparcia organizacyjnego i administracyjnego. Badania często opierały się na pracy wykonywanej po godzinach, w weekendy czy kosztem prywatnego czasu. Dziś sytuacja jest inna – lekarze mają więcej obowiązków klinicznych, większe możliwości rozwoju zawodowego i mniej czasu na zajmowanie się formalnościami związanymi z badaniami. Nowe centrum ma to zmienić. Tworzymy profesjonalną strukturę wsparcia, wzorowaną na najlepszych światowych uniwersytetach. Badacze otrzymają pomoc koordynatorów, administratorów i specjalistów od procesów regulacyjnych. Dzięki temu będą mogli skoncentrować się na tym, co najważniejsze – na nauce i pracy z pacjentem.

PAP: Jakie konkretne korzyści odniosą lekarze, naukowcy i pacjenci?

Ł.K.: Największą korzyścią będzie możliwość realizowania znacznie większej liczby projektów. Dotychczas potencjał naszych zespołów był ograniczany przez kwestie organizacyjne. Lekarz-badacz wnosi do projektu swoją wiedzę medyczną, doświadczenie, relację z pacjentem i odpowiedzialność za prowadzenie badania. Natomiast wszystkie działania administracyjne, dokumentacyjne i organizacyjne mogą wykonywać osoby specjalnie do tego przygotowane. Mówiąc kolokwialnie – lekarz nie będzie musiał zajmować się „papierologią”. Dzięki temu może jednocześnie leczyć pacjentów i prowadzić badania naukowe. Tym samym, walczymy z wypaleniem zawodowym. Dla pacjentów oznacza to większy dostęp do nowoczesnych terapii, innowacyjnych technologii i nowych metod leczenia jeszcze przed ich szerokim wdrożeniem do praktyki klinicznej.

PAP: UCK WUM hospitalizuje rocznie około 200 tys. pacjentów i realizuje blisko 500 tys. porad ambulatoryjnych. Jak takie zaplecze wpływa na prowadzenie badań?

Ł.K.: To ogromny potencjał. Duża liczba pacjentów ułatwia rekrutację do badań klinicznych i przyspiesza ich realizację. Jednocześnie tak duża populacja oznacza ogromną różnorodność przypadków medycznych. Dysponujemy szerokim spektrum specjalizacji – od interny i kardiologii po chirurgię, neurologię, immunologię, transplantologię czy pediatrię. Dzięki temu możemy prowadzić badania praktycznie we wszystkich najważniejszych obszarach współczesnej medycyny.

PAP: Zapowiadacie również szerokie wykorzystanie nowych technologii i sztucznej inteligencji. Jak AI może pomóc badaczom?

Ł.K.: Na wielu etapach. Już dziś algorytmy mogą usprawniać codzienną pracę administracyjną – przygotowywanie dokumentów, komunikację czy organizację procesów badawczych.

Jeszcze większe znaczenie ma analiza danych medycznych. Dysponujemy cyfrową dokumentacją medyczną, dzięki czemu możemy szybko sprawdzić, ilu pacjentów z określoną chorobą leczyliśmy w ostatnich latach. To szczególnie ważne przy chorobach rzadkich, gdzie liczba chorych jest niewielka.

Sztuczna inteligencja może też pomóc znaleźć pacjentów, którzy spełniają kryteria udziału w konkretnym badaniu klinicznym. Zamiast przeglądać tysiące kart choroby, możemy szybciej dotrzeć do osób, które potencjalnie mogłyby skorzystać z nowej terapii. To nie są rozwiązania odległej przyszłości – nad ich wdrożeniem już pracujemy.

PAP: Na jakich chorobach będzie koncentrować się nowe centrum?

Ł.K.: Nie chcemy ograniczać się do jednej dziedziny. Jesteśmy ośrodkiem wielospecjalistycznym i takie będą także nasze badania. Naturalnie bardzo silne pozycje mają dziś kardiologia, hematologia, immunologia, neurologia czy transplantologia. Jednak zależy nam również na aktywizacji mniejszych, bardziej niszowych specjalizacji.

Często to właśnie tam istnieje ogromny potencjał naukowy, który dotąd nie był wykorzystywany z powodu niedoboru czasu i zasobów. Jeśli zapewnimy odpowiednie wsparcie organizacyjne, mogą pojawić się bardzo wartościowe projekty.

PAP: Do waszego konsorcjum dołączył również szpital pediatryczny. Czy oznacza to większy nacisk na terapie dla dzieci?

Ł.K.: Zdecydowanie tak. Pediatria jest jednym z naszych priorytetów. Mamy już przykłady projektów, dzięki którym dzieci uzyskały dostęp do terapii, których wcześniej nie było. Korzyści były ogromne – leczenie pozwalało zahamować postęp ciężkich chorób i ratować zdrowie najmłodszych pacjentów.

Dobrym przykładem są badania prowadzone w obszarze wirusowego zapalenia wątroby w ramach projektu PANDAA-PED pod kierownictwem prof. Marii Pokorskiej-Śpiewak. Dzięki udziałowi dziecięcych ośrodków klinicznych udało się udostępnić najmłodszym pacjentom nowoczesne leczenie, które wcześniej było dostępne głównie dla dorosłych. Dla części dzieci oznaczało to zatrzymanie postępu choroby i uniknięcie ciężkich powikłań.

Interesują nas nie tylko leki, ale także nowe procedury medyczne, zabiegi i technologie wykorzystywane w leczeniu dzieci.

PAP: Centrum ma realizować zarówno granty naukowe, jak i badania finansowane przez przemysł farmaceutyczny. Da się pogodzić naukę i jej misję z biznesem?

Ł.K.: Oczywiście. Wbrew obiegowym opiniom badania sponsorowane przez przemysł nie oznaczają łatwych pieniędzy. Konkurencja o takie projekty jest bardzo duża, a firmy farmaceutyczne i technologiczne bardzo dokładnie analizują koszty.

Co więcej, często to właśnie duże granty publiczne – finansowane przez Agencję Badań Medycznych, Komisję Europejską czy programy takie jak Horizon Europe – pozwalają realizować najbardziej ambitne projekty naukowe. To dzięki nim badacze mogą szukać odpowiedzi na pytania, które nie zawsze są bezpośrednio związane z komercjalizacją nowych leków. Z naszego punktu widzenia najważniejsze jest jednak coś innego. Badanie kliniczne to określony proces medyczny – niezależnie od tego, kto je finansuje. Naszym zadaniem jest prawidłowa opieka nad pacjentem, przeprowadzenie procedur i uzyskanie wiarygodnych wyników. Jednocześnie bardzo zależy nam na rozwijaniu badań inicjowanych przez naszych naukowców. Chcemy, aby badacze sami identyfikowali najważniejsze problemy medyczne, projektowali badania i poszukiwali odpowiedzi na pytania istotne dla współczesnej medycyny.

PAP: Jakie najbardziej obiecujące projekty są obecnie rozwijane?

Ł.K.: Jest ich bardzo dużo. Już dziś analizujemy około 50 projektów będących na różnych etapach realizacji. W kardiologii prowadzimy badania nad nowymi generacjami przezcewnikowych zastawek serca. Jeszcze kilkanaście lat temu takie rozwiązania były przeznaczone głównie dla pacjentów po 80. roku życia lub osób, które z powodu bardzo wysokiego ryzyka nie mogły przejść klasycznej operacji kardiochirurgicznej. Dziś technologia jest na tyle zaawansowana, że badania obejmują również osoby od 65. roku życia, które jeszcze niedawno kierowano przede wszystkim na operacje chirurgiczne.

Bardzo interesujący jest także projekt dotyczący wczesnego wykrywania miażdżycy u osób w wieku 40–50 lat. Chcemy sprawdzić, czy odpowiednio wczesna diagnostyka i leczenie pozwolą zapobiec pierwszemu zawałowi serca lub nagłemu zgonowi. Wiemy bowiem, że u części osób pierwszym objawem rozwijającej się choroby bywa właśnie zawał.

Prowadzimy również badania nad terapiami kardiomiopatii, czyli chorób mięśnia sercowego wynikających z zaburzeń jego budowy i funkcjonowania.

Coraz większe zainteresowanie budzą także projekty związane ze szczepionkami przeciw miażdżycy. Nie chodzi tu o szczepionkę działającą jak preparaty przeciw chorobom zakaźnym, lecz o rozwiązania, które miałyby wpływać na procesy zapalne odpowiedzialne za rozwój blaszek miażdżycowych w tętnicach. To jeden z najbardziej innowacyjnych kierunków badań w kardiologii.

PAP: A co z onkologią i hematologią?

Ł.K.: To kolejne bardzo ważne obszary. Realizujemy projekty wykorzystujące przeciwciała oraz nowoczesne terapie biologiczne w leczeniu chłoniaków i białaczek. Część z tych metod polega na takim przeprogramowaniu komórek odpornościowych pacjenta, aby skutecznie rozpoznawały i zwalczały komórki nowotworowe. U niektórych chorych otwiera to drogę do długotrwałych remisji, a nawet do trwałego wyleczenia. To niezwykle obiecujący kierunek rozwoju współczesnej medycyny.

PAP: Silną pozycję ma także transplantologia.

Ł.K.: Tak. Nasze zespoły realizują wiele projektów związanych z transplantacją wątroby. Dotyczą one m.in. nowych metod wykorzystania narządów, sposobów ich przechowywania oraz procedur pozwalających zwiększyć liczbę skutecznych przeszczepów. Badane są na przykład technologie umożliwiające utrzymywanie pobranej wątroby w specjalnych urządzeniach odtwarzających warunki panujące w organizmie człowieka. Dzięki temu lekarze mogą dłużej oceniać stan narządu i zwiększać szanse na jego skuteczne wykorzystanie. Prowadzone są również projekty dotyczące regeneracji wątroby, dzielenia jednego narządu dla kilku biorców czy bardzo skomplikowanych zabiegów, podczas których narząd jest czasowo usuwany, leczony poza organizmem, a następnie ponownie wszczepiany pacjentowi. To obszar, który nieustannie się rozwija. Wiele rozwiązań, które dziś wydają się standardem, jeszcze niedawno było przedmiotem badań naukowych.

PAP: Jak zmienia się metodologia badań klinicznych?

Ł.K.: Coraz częściej wykorzystujemy tzw. badania adaptacyjne. Oznacza to, że nie czekamy do samego końca projektu, aby sprawdzić wyniki. Już w trakcie badania analizujemy, czy terapia działa zgodnie z oczekiwaniami. Jeżeli widzimy, że lek nie przynosi korzyści, możemy zakończyć badanie wcześniej i nie angażować kolejnych pacjentów. Jeżeli natomiast efekty są wyjątkowo dobre, również możemy odpowiednio zmodyfikować dalszy przebieg projektu.

Chętnie sięgamy również po badania krzyżowe. W uproszczeniu oznacza to, że uczestnicy badania w różnych okresach otrzymują różne rodzaje terapii. Na przykład jedna grupa najpierw dostaje badany lek, a druga placebo. Po pewnym czasie grupy zamieniają się rolami. Dzięki temu większa liczba pacjentów ma szansę skorzystać z leczenia, a naukowcy otrzymują bardziej wiarygodne dane.

PAP: Coraz częściej mówi się także o danych z rzeczywistej praktyki medycznej. Co to oznacza?

Ł.K.: Chodzi o analizę tego, jak leki i terapie działają już po wprowadzeniu do codziennego leczenia pacjentów. Klasyczne badania kliniczne obejmują zwykle bardzo starannie wyselekcjonowane grupy chorych. Tymczasem w rzeczywistości lekarze leczą osoby starsze, cierpiące na kilka chorób jednocześnie, przyjmujące wiele leków i nie zawsze idealnie przestrzegające zaleceń. Inaczej dana substancja – np. lek na niewydolność serca - będzie działała na 40-letniego abstynenta, a inaczej na np. 60-latka palącego dwie paczki papierosów dziennie i nie gardzącego alkoholem. Nam chodzi o to, żeby dowiedzieć się, jak terapia sprawdza się w codziennym życiu i czy nie pojawiają się działania niepożądane, których wcześniej nie udało się zauważyć. Takie analizy są dziś niezwykle ważnym źródłem wiedzy dla lekarzy i regulatorów rynku.

PAP: Czy wasze centrum może wpłynąć na rozwój polskiego rynku medycznego?

Ł.K.: Zdecydowanie tak. Polska potrzebuje większego udziału w międzynarodowych badaniach klinicznych. To ważne nie tylko dla nauki, ale również dla pacjentów. Wyniki badań mogą różnić się pomiędzy populacjami z różnych regionów świata. Znaczenie mają czynniki genetyczne, styl życia, sposób leczenia czy organizacja systemu ochrony zdrowia. Klasycznym przykładem są różnice w działaniu klopidogrelu — leku przeciwpłytkowego stosowanego po zawale i zabiegach na naczyniach wieńcowych. Klopidogrel jest prolekiem: aby zadziałał, musi zostać przekształcony w formę czynną przez enzym CYP2C19. Warianty genetyczne osłabiające ten enzym sprawiają, że u części pacjentów lek działa słabiej, co zwiększa ryzyko zakrzepicy. Co istotne, częstość tych wariantów wyraźnie różni się między populacjami — występują one u około jednej trzeciej osób pochodzenia europejskiego, ale nawet u dwóch trzecich osób pochodzenia wschodnioazjatyckiego. Oznacza to, że ten sam lek, w tej samej dawce, może działać inaczej w zależności od populacji. To pokazuje, dlaczego wyników badań nie można bezkrytycznie przenosić między regionami świata — i dlaczego obecność polskich pacjentów w badaniach klinicznych jest tak ważna dla bezpieczeństwa i skuteczności leczenia. Dlatego obecność polskich pacjentów w badaniach jest niezwykle istotna. Dzięki temu uzyskujemy dane, które najlepiej odpowiadają realiom naszego systemu ochrony zdrowia i potrzebom naszych chorych.

PAP: Po czym pozna pan, że centrum odniosło sukces?

Ł.K.: To projekt wieloletni. Za dwa lata chciałbym przede wszystkim zobaczyć dobrze działające, uporządkowane i częściowo zautomatyzowane procesy. Chciałbym również, aby systematycznie rosła liczba prowadzonych badań, liczba uczestniczących klinik i liczba rekrutowanych pacjentów. Najważniejsze jednak będzie to, aby lekarze i naukowcy rzeczywiście chcieli angażować się w projekty badawcze. Jestem przekonany, że tak będzie. Pasji do nauki nigdy nie brakowało. Problemem były głównie bariery organizacyjne. Naszym zadaniem jest je usunąć.

Rozmawiała Mira Suchodolska (PAP)

mir/ akar/